科学:`垃圾场'产生抗囊性纤维化的新武器

日期:2018-01-02 08:03:06 作者:滑脆 阅读:

作者:Andy Coghlan GENE治疗师很快就会有一种新的更安全的工具来帮助他们治疗遗传性肺病囊性纤维化这种疾病是由一种名为CFTR的基因缺陷引起的,由牛津分子医学研究所的Ann Harris领导的研究人员已经确定了控制它的“转换”世界各地的几个研究小组正试图将健康的CFTR拷贝走私到囊性纤维化患者中以解决这种疾病他们没有取得什么进展,因此欢迎增加基因剂量的安全方法新的基因开关应该允许它们提供高剂量的健康基因,同时保证它只在需要时激活 - 而不是在基因可能产生不良副作用的其他组织中激活 CFTR制造的蛋白质将氯离子从粘膜中的细胞中泵出,例如排列在肺,肠,胆​​管和胰腺中的细胞与离子一起流出的水使细胞表面保持湿润和光滑当基因有缺陷时,氯离子留在细胞内,其表面变干然后厚厚的粘液积聚在肺部,极易受感染哈里斯和她在牛津的同事检查了一部分称为与CFTR基因相关的内含子的DNA内含子通常被认为是“垃圾DNA”,因为它们没有制作蛋白质的说明但研究人员发现了一个序列,它具有控制基因活性的遗传“调控元件”的所有标志其中CFTR活跃或休眠的细胞的观察证实该元件是激活该基因的开关(The Journal of Biological Chemistry,vol 271,p 9947) “它只适用于通常表达基因的细胞,”哈里斯说研究人员认为,当调节元件与仅在粘膜细胞中发现的尚未发现的蛋白结合时,就会触发转换这激活了一个叫做启动子的邻近序列,后者又启动了CFTR基因 “如果在更广泛的组织中得到证实,这将是一项重大贡献,